Nestačí se zapojit až v cílové rovince. U vývoje nových léků musíme být od začátku

Každá fáze klinického hodnocení má jiný úkol. První se soustředí především na bezpečnost, snášenlivost a dávkování. Druhá podrobněji zkoumá účinnost a doplňuje poznatky o rizicích. Třetí zpravidla ověřuje účinnost a bezpečnost na větším počtu účastníků a poskytuje podklady pro registraci.

Právě třetí fáze má v Česku nejsilnější zastoupení. Podle Davida Koláře bychom ale měli usilovat o větší zapojení také do předchozích etap. Ty kladou vysoké nároky na odbornost týmů, zázemí pracovišť a sledování účastníků. Zároveň umožňují českým lékařům získávat zkušenosti s novými přípravky už od počátku jejich klinického vývoje.

Pro některé pacienty může časná studie představovat možnost i po vyčerpání standardní léčby. Zařazení však závisí na konkrétních podmínkách studie a zdravotním stavu pacienta. Léčebný přínos není zaručený a v raných fázích zůstává řada otázek otevřená. Právě proto je zásadní pečlivý výběr účastníků a srozumitelné vysvětlení toho, co účast obnáší.

Co může časná studie znamenat pro konkrétního pacienta, ilustruje případ z Masarykova onkologického ústavu, který v rozhovoru připomněl David Kolář. Pacientce, u níž dostupná léčba selhala, umožnila studie první fáze přístup k nové terapii. Tato léčba jí zachránila život a čas sehrál rozhodující roli. 

Takový výsledek však nelze očekávat u každého účastníka. Přínos zkoumané léčby je nejistý a pacient musí rozumět jejím možným přínosům i rizikům. Rozvoj časných studií proto musí jít ruku v ruce s důslednou ochranou účastníků. Cílem je za přísně kontrolovaných podmínek zpřístupnit zkoumanou léčbu také lidem, kteří již vyčerpali standardní možnosti.

Česko má pro rozvoj časných fází klinického výzkumu dobrý základ: několik specializovaných center s potřebnou odborností i infrastrukturou. Nyní je třeba přesvědčit mezinárodní zadavatele, že zde dokážeme najít vhodné pacienty, bezpečně vést studie a být spolehlivým partnerem už od začátku klinického vývoje.

Zapojení do první fáze přitom může přinést víc než účast v jedné studii. Lékaři a výzkumné týmy získávají zkušenosti s novou terapií od jejích počátků, navazují mezinárodní spolupráci a mohou pokračovat i v dalších fázích projektu. Tyto zkušenosti pak posilují schopnost českých pracovišť zavádět moderní léčebné postupy do praxe.

Konkurence je ale silná. Velká část studií moderních terapií dnes směřuje do Asie, především do Číny. V Asii se aktuálně realizuje přibližně 40 procent klinických studií u ATMP přípravků. O umístění výzkumu přitom nerozhoduje jen velikost trhu nebo náklady. Důležitá je také rychlost, kvalitní infrastruktura a jasná politická podpora.

S rostoucí specializací výzkumu bude stále důležitější informovanost. Pacient nebo jeho blízký se už dnes může obrátit na poradnu klinického hodnocení AIFP. Na základě diagnózy a základních údajů vyhledá lékařka ve veřejných databázích potenciálně vhodné studie. Pacient pak výsledek probírá se svým ošetřujícím lékařem, který může ověřit podmínky s konkrétním centrem.

Taková pomoc je důležitá, ale dlouhodobě by vyhledávání studií nemělo záviset pouze na iniciativě nemocného nebo jeho rodiny. Na možnost klinického hodnocení by měli myslet také praktičtí lékaři a specialisté, zejména když se vyčerpají běžné možnosti léčby.

Časná studie nemůže být příslibem zázraku. Může však být kvalifikovanou a přísně sledovanou možností, o níž má pacient právo vědět. Pokud Česko dokáže přivést více raného výzkumu a současně lépe propojit informace, lékaře a vhodné pacienty, nebude stát až na konci vývoje. Může být u okamžiku, kdy nová léčba v praxi ukáže, co dokáže.